قيد التطوير
نهجنا يتمتع بالقدرة على توفير علاجات لمرة واحدة لبعض الأمراض الوراثية النادرة التي تؤثر على الناس في جميع أنحاء العالم. ونحن نعمل على تطوير علاجات جينية ذاتية المنشأ معدة خارج الجسم لمجموعة من الاضطرابات الخطيرة، حيث يكون عبء المرض على الأطفال والأسر ومقدمي الرعاية هائلًا وخيارات العلاج الحالية محدودة أو منعدمة.
ولمزيد من المعلومات حول التجارب السريرية للعلاجات قيد الاستقصاء في Orchard، يُرجى زيارة www.clinicaltrials.gov أو الاتصال بنا على info@orchard-tx.com.
استكشف فيما يلي علاجاتنا قيد التطوير.
الاضطرابات الاستقلابية العصبية/التنكسية العصبية
تجربة سريرية لأغراض التسجيل
Libmeldy (OTL-200)
نبذة عن ضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)
ضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD) هو مرض وراثي نادر ومهدد للحياة في نظام التمثيل الغذائي في الجسم. ويحدث ضمور المادة البيضاء متبدل اللون بسبب طفرة في جين أريل السلفاتاز-أ (ARSA) الذي يؤدي إلى تراكم دهون تُسمى السلفاتيدات في الدماغ ومناطق أخرى من الجسم، مما يتسبب في فقد الوظائف الحسية والحركية والإدراكية.
لمزيد من المعلومات حول ضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)، انقر هنا.
نبذة عن Libmeldy™ (atidarsagene autotemcel) (الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة وأيسلندا وليختنشتاين والنرويج)
يعد Libmeldy (atidarsagene autotemcel) علاجًا جينيًا ذاتي المنشأ معدًا خارج الجسم من الخلايا الجذعية المكونة للدم، حظي بموافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في عام 2020، ويعد حاليًا العلاج الوحيد المعتمد لضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD). Libmeldy علاج خاضع للاستقصاء ولم يحظ بموافقة إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA).
يُوصف Libmeldy في الاتحاد الأوروبي لعلاج المرضى المصابين بضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD، الذي يتميز بطفرات ثنائية الأليلية في جين الأريل سلفاتاز (ARSA) ممّا يؤدي إلى تقليل النشاط الإنزيمي لجين ARSA عند الأطفال المصابين 1) بالأشكال التي تحدث في المرحلة الرضيعية المتأخرة أو اليفعية المبكرة، دون مظاهر سريرية للمرض، أو 2) بالأشكال اليفعية المبكرة، مع بدو مظاهر سريرية مبكرة للمرض، والذين لا يزالون قادرين على المشي بصورة مستقبلة وقبل بداية التدهور المعرفي.
تم تطوير Libmeldy بالشراكة مع معهد San Raffaele-Telethon للعلاج الجيني (SR-Tiget) في ميلانو، بإيطاليا.
تمثل رد الفعل العكسي الأكثر شيوعًا المعزو للعلاج بواسطة Libmeldy في ظهور أجسام مضادة للأريل سلفاتاز-أ (AAA). وبالإضافة إلى المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني، تسبق العلاج بواسطة Libmeldy تدخلات طبية أخرى، مثل جمع نخاع العظم أو تعبئة الدم الطرف وفصادة الدم، ويليه التكييف المقلل لنشاط نخاع الجسم، والتي يحمل كل إجراء منها مخاطره الخاصة. وخلال الدراسات السريرية، كانت ملامح مأمونية هذه التدخلات متسقة مع هو معلوم عنها من مأمونية وقابلية تحمل.
لمزيد من المعلومات حول Libmeldy، يُرجى الاطّلاع على الملخص الأوروبي لخصائص المنتج المتاح على موقع وكالة الأدوية الأوروبية الإلكتروني.
OTL-203 (داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول)
نبذة عن داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS-I)
داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS-I) هو مرض استقلابي عصبي من الأمراض الوراثية النادرة، ناجم عن نقص أحد إنزيمات الجسيم المحلل، يدعى ألفا-إل-إيدورونيداز (IDUA)، اللازم لتفكيك جزيئات السكر المسماة غليكوز أمينوغليكان (المعروفة أيضًا باسم GAGs). وينتج عن تراكم الغليكوز أمينوغليكان في الأجهزة العضوية المتعددة أعراضًا تشمل ضعف الإدراك العصبي، وتشوه الهيكل العظمي، وفقدان البصر والسمع، ومضاعفات القلب والأوعية الدموية والرئة.
لمزيد من المعلومات حول داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS-I، انقر هنا.
نبذة عن OTL-203
OTL-203 عبارة عن علاج جيني ذاتي المنشأ معد خارج الجسم قيد الاستقصاء للاستخدام في علاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول، حيث يستخدم فيروسًا معدلًا لإدخال نسخة عاملة من جين ألفا-إل-إيدورونيداز (IDUA) في خلايا المريض. ويجري تطوير OTL-203 بالشراكة مع معهد San Raffaele-Telethon للعلاج الجيني (SR-Tiget) في ميلانو، بإيطاليا. وقد مُنح OTL-203 تصنيف “مرض أطفال نادر” من قبل إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية. ويجري تقييم OTL-203، من خلال تجربة سريرية جارية لبرهنة المفهوم، باعتباره علاجًا محتملًا للمرضى الذين يعانون من أشد أشكال داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول، المعروف باسم متلازمة هيرلر.
OTL-203 علاج قيد الاستقصاء ولم يحظ بموافقة أي وكالة تنظيمية أو هيئة صحية.
OTL-201 (داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث-أ)
نبذة عن داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث-أ (MPS-IIIA)
داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث-أ (MPS-IIIA، المعروف أيضًا باسم متلازمة سانفيليبو من النوع “أ”) هو مرض استقلابي نادر ومهدِّد للحياة، يتسم بإعاقة ذهنية وفقدان الوظيفة الحركية. ويرجع السبب فيه إلى طفرة في جين N-sulphoglucosamine sulphohydrolase (SGSH)، مما يؤدي إلى تراكم جزيئات من السكر تدعى عديدات السكاريد المخاطية في الدماغ وغيره من الأنسجة. ولا توجد حاليًا خيارات علاج معتمدة لعديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث-أ (MPS-IIIA).
لمزيد من المعلومات حول عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث-أ (MPS-IIIA)، انقر هنا.
نبذة عن OTL-201
201 هو علاج جيني ذاتي المنشأ معد خارج الجسم يجري تطويره لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث-أ (MPS-IIIA). حيث يستخدم فيروسًا معدلًا لإدخال نسخة عاملة من جين SGSH إلى خلايا المريض. وقد حصل OTL-201 على تصنيف “مرض أطفال نادر” من قبل إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية، ويجري حاليًا تقييمه في تجربة سريرية جارية لبرهنة المفهوم.
OTL-201 علاج قيد الاستقصاء ولم يحظ بموافقة أي وكالة تنظيمية أو هيئة صحية.
العديد من البحوث الإضافية والبرامج قبل السريرية قيد التطوير. نال Libmeldy® (OTL-200) موافقة وكالة الأدوية الأوروبية، ولم ينل موافقة إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية أو أي هيئة صحية أخرى. OTL-200 علاج قيد الاستقصاء في الولايات المتحدة. ولا تزال جميع علاجاتنا الأخرى قيد الاستقصاء ولم تنل موافقة أي وكالة تنظيمية أو هيئة صحية.
نبذة عن OTL-200/Libmeldy™ (الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة وأيسلندا وليختنشتاين والنرويج)
يعد OTL-200 (atidarsagene autotemcel) علاجًا جينيًا ذاتي المنشأ معدًا خارج الجسم من الخلايا الجذعية المكونة للدم، نال موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في عام 2020 وهو حاليًا العلاج الوحيد المعتمد لضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD). يعرف Libmeldy باسم OTL-200 في الولايات المتحدة، حيث يخضع حالياً لمراجعة ذات أولوية من إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA).
يُوصف Libmeldy في الاتحاد الأوروبي لعلاج المرضى المصابين بضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)، الذي يتميز بطفرات ثنائية الأليلية في جين الأريل سلفاتاز (ARSA) ممّا يؤدي إلى تقليل النشاط الإنزيمي لجين ARSA عند الأطفال المصابين 1) بالأشكال التي تحدث في المرحلة الرضيعية المتأخرة أو اليفعية المبكرة، دون مظاهر سريرية للمرض، أو 2) بالأشكال اليفعية المبكرة، مع بدو مظاهر سريرية مبكرة للمرض، والذين لا يزالون قادرين على المشي بصورة مستقبلة وقبل بداية التدهور المعرفي.
تم تطوير OTL-200 بالشراكة مع معهد San Raffaele-Telethon للعلاج الجيني (SR-Tiget) في ميلانو، بإيطاليا.
تمثل رد الفعل العكسي الأكثر شيوعًا المعزو للعلاج بواسطة Libmeldy في ظهور أجسام مضادة للأريل سلفاتاز-أ (AAA). وبالإضافة إلى المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني، تسبق العلاج بواسطة OTL-200 تدخلات طبية أخرى، مثل جمع نخاع العظم أو تعبئة الدم الطرف وفصادة الدم، ويليه التكييف المقلل لنشاط نخاع الجسم، والتي يحمل كل منها مخاطره الخاصة. وخلال الدراسات السريرية، كانت ملامح مأمونية هذه التدخلات متسقة مع هو معلوم عنها من مأمونية وقابلية تحمل.
لمزيد من المعلومات حول Libmeldy، يُرجى الاطّلاع على الملخص الأوروبي لخصائص المنتج المتاح على موقع وكالة الأدوية الأوروبية الإلكتروني.
OTL-105 الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)
الوذمة الوعائية الوراثية
برنامج بالشراكة مع Pharming Group N.V
