تكرّس Orchard جهودها لتعزيز جودة الحياة وبث إمكانيات جديدة للأشخاص المتأثرين ببعض الأمراض الوراثية النادرة. ومن خلال رسالتنا المتمثلة في تطوير علاجات يمكنها من مرة واحدة أن تشفي من مجموعة من الحالات الوراثية المدمرة، فإننا نسعى إلى أن يكون لنا تأثير دائم على الأطفال والأسر ومقدّمي الرعاية والمجتمع. كما ندرك أيضًا ونُقدّر بشدة مدى تأثير ذوي الأمراض النادرة علينا من خلال القصص الملهمة وجهود المناصرة المتفانية التي نراها كل يوم.
تعرّف على المزيد عن ضمور المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)
إيمي برايس، أم لثمانية أطفال، ومناصرة قوية لتوسيع نطاق فحص حديثي الولادة للكشف عن الأمراض النادرة. فهي تعرف عن كثب مدى أهمية التشخيص المبكر.
كانت كوني مرحة ومفعمة بالحيوية ونشطة. وكانت تستمتع بقراءة الكتب، ومساعدة والديها في إعداد قوائم التسوق، وتسلق الأشجار والتزحلق على الزلاقة في حديقة الألعاب.
نحن فخورون بالمشاركة مع المناصرين والمنظمات ممن يشاركوننا هدفنا المتمثل في جلب علاجات جينية يمكن أن تكون شافية من مرة واحدة إلى الأشخاص المتأثرين بالأمراض الوراثية النادرة، التي كثيرا ما تكون قاتلة في جميع أنحاء العالم. زر المواقع الإلكترونية لهذه المجموعات للاطلاع على مزيد من المعلومات والمشاركة في مكافحة مرض وراثي نادر.
