رسخت Orchard خبرتها بناءً على عقود من الأبحاث والتطورات في مجال العلاج الجيني لتطوير علاجات محتملة للأمراض النادرة والمميتة في كثير من الأحيان. حيث تم تصميم نهج العلاج الجيني الذاتي خارج الجسم لاستخدام خلايا الدم الجذعية للفرد وإدخال نسخة عاملة من الجين المفقود أو المعيب في تلك الخلايا. عند إعطاء هذه الخلايا المصححة جينيًا للمريض، فإننا نهدف إلى تصحيح الاضطرابات الوراثية بشكلٍ دائم من خلال علاج واحد.
يعتمد هذا النهج على القدرة المتأصلة لخلايا الدم الجذعية، والمعروفة أيضًا باسم الخلايا الجذعية المكونة للدم، على التجديد الذاتي لنخاع عظم المريض وإنتاج خلايا دم جديدة من جميع الأنواع. ويؤدي نهجنا أيضًا إلى تفادي الحاجة إلى زرع الخلايا الجذعية الخيفية، والذي يستخدم خلايا من متبرع ويمكن أن يؤدي إلى مضاعفات خطيرة بما في ذلك مرض الطُّعمِ ضد العائل.
اطّلع على المزيد حول نهجنا في العلاج الجيني:
تُجمع خلايا الدم الجذعية الخاصة بالمريض (’ذاتية المنشأ‘)، والتي تسمى أيضًا الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCs)، من خلال إجراء يجرى للدم الطرفي، يعرف باسم ’فصد كريات الدم البيضاء‘.
بمجرد خروجها من الجسم، يتم اختيار الخلايا الجذعية الخاصة المكونة للدم HSCs. وهذه هي الخلايا التي نريد تصحيحها لأنها يمكن أن تتطور إلى العديد من أنواع الخلايا المختلفة في الدم.
نستخدم نوعًا معينًا من الفيروسات، الفيروس البطيء الذي تم تعطيل تكاثره، لإدخال نسخة عاملة من الجين المفقود أو المعيب في الخلايا. حيث تحدث هذه العملية خارج الجسم، أو خارج الجسم، في المختبر. ثم يتم تجميد الخلايا المصححة أو حفظها بالتبريد.
يخضع المريض لنظام تكيف يزيل الخلايا الجذعية المعيبة المكونة للدم من نخاع العظم ويفسح المجال للخلايا المصححة وراثيًا.
يتم نقل الخلايا المصححة جينيًا إلى مركز العلاج، ثم يتم إذابتها وضخها في المريض عن طريق الوريد. وبمجرد أن تنخرط الخلايا في نخاع العظام، فإنها تبدأ في التجديد الذاتي وإنتاج خلايا الدم السليمة من جميع الأنواع. بعض هذه الخلايا قادرة على عبور الحاجز الدموي الدماغي ويحتمل أن تحقق تأثيرًا علاجيًا في الدماغ.
من المحتمل أن يُحدث نهجنا فرقًا كبيرًا في حياة المصابين ببعض الأمراض الوراثية النادرة. تم علاج أكثر من 150 شخصًا حتى الآن عبر التجارب السريرية باستخدام علاجاتنا الجينية الذاتية خارج الجسم خلال ستة مناطق مرضية مختلفة، مع متابعة تصل إلى 18 عامًا بعد العلاج في بعض الحالات.